基因疗法先驱荣获突破大奖,改写医学未来!

开发遗传性视网膜疾病基因疗法的研究团队,与另外五支团队共同摘得本年度的科学突破奖。这项被誉为“科学界奥斯卡”或“硅谷诺贝尔奖”的奖项,以其高达300万美元(约合人民币2180万元)的奖金金额备受瞩目——这几乎是诺贝尔奖奖金的三倍,堪称全球最丰厚的科学奖项。
突破奖基金会于当地时间18日宣布,本年度共有六项研究项目获奖,涵盖生命科学、基础物理学和数学三大领域。
其中三项成果荣获生命科学突破奖。首位获奖者是宾夕法尼亚大学的让·班尼特、阿尔伯特·马奎尔与凯瑟琳·A·海,他们因开发遗传性视网膜疾病(莱伯先天性黑蒙症)疗法而共同获奖。这项研究催生了首个获美国FDA批准的基因疗法“Luxturna”。基金会盛赞该成果为治疗遗传性失明开辟了道路。
第二项生命科学突破奖授予哈佛医学院的斯图尔特·H·奥金与美国国家心肺血液研究所的斯威·雷·泰因。他们成功揭示了胎儿血红蛋白向成人血红蛋白转换的关键调控机制,并证实该机制可作为镰状细胞病和β-地中海贫血的治疗靶点。基金会指出,这项研究为全球首款CRISPR基因编辑疗法“Casgevy”的诞生奠定了基石。
第三项生命科学突破奖花落安特卫普大学的罗莎·拉德梅克与美国国家老龄化研究所的布莱恩·特雷纳。他们发现了肌萎缩侧索硬化症(ALS)与额颞叶痴呆(FTD)最常见的共同遗传病因。基金会评价称,这一发现为揭示两种疾病的发病机制带来了突破性进展。
基础物理学突破奖授予由欧洲核子研究中心、布鲁克海文国家实验室和费米实验室组成的μ子g-2合作组。μ子是一种比电子更重的不稳定粒子,会在磁场中像微型磁体般振动。基金会表彰该团队数十年来以空前精度测量μ子磁特性的卓越贡献。特别基础物理学奖则授予2004年诺贝尔物理学奖得主戴维·J·格罗斯。
数学突破奖由塞尔吉-蓬图瓦兹大学的弗兰克·梅勒斩获。他在非线性演化方程解的“奇点”(即解趋向无穷的发散点)形成时机与机制研究方面作出重要贡献。基金会肯定其成果极大推动了数学界对波动和非线性系统的理解。
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