美药监局人员流失引担忧：专家警告内部混乱或危及国民健康
【编者按】在医学创新的前沿，罕见病治疗一直是希望与困境交织的领域。患者与家属翘首以盼的突破性疗法，往往在审批的迷宫中步履维艰。近期，美国食品药品监督管理局（FDA）陷入舆论漩涡，被指因科学压力、政治因素及人才流失，正悄然筑高罕见病药物的上市门槛。从国会听证到行业峰会，批评声浪直指FDA高层决策摇摆、专业经验流失，导致企业信心受挫、患者希望延宕。这场监管与创新的拉锯战，不仅关乎制度弹性，更关乎千万生命能否等到“奇迹”。下文将深入解析FDA面临的信任危机与结构困境，揭开罕见病疗法上市背后的复杂博弈。
治疗罕见病的实验性疗法，向来面临着抵达患者手中的艰难之路。尽管美国食品药品监督管理局（FDA）曾表示正在推进新规程以加速审批，但近几个月来，该机构在实践中却因科学和政治压力及人员流失影响其标准与监管要求，被日益批评为阻碍这些疗法惠及患者的绊脚石。
大量批评直接聚焦于FDA局长马蒂·马卡里。
“问题在于，局长正用恐惧和偏好取代安全性与有效性的标准，”马萨诸塞州民主党众议员杰克·奥金克洛斯周二在纽约举行的CNBC治愈峰会上对CNBC的贝基·奎克表示。
奥金克洛斯补充说，马卡里的行为“正在削弱患者对上市疗法的信心，进而损害创新者满怀信心将药物推向市场的能力。”
最初支持马卡里出任FDA局长的宾夕法尼亚州前共和党参议员里克·桑托勒姆在CNBC治愈峰会上指出，马卡里的言论与FDA的实际行动不符。他称马卡里是在“通过新闻稿进行监管”。
“当然，特朗普认为一切顺利，但实际情况并非如此，”他说，“该机构正陷入某种混乱，”他补充道。
特朗普政府曾表态将抗击罕见病并寻找创新疗法。然而，罕见病群体及制药公司均对FDA的做法提出批评，特别是相较于其他疾病，FDA对罕见病疗法提供的灵活性不足。
近日，多位制药公司高管、医师及患者权益倡导者参与了一场参议院听证会，讨论FDA的官僚体系如何阻碍创新。
“人才不断流失，机构将无法跟上审批节奏，你们会看到更多延误，”桑托勒姆在CNBC治愈活动上表示，并称这“并非（特朗普总统）的本意”。
周一，致力于亨廷顿病实验性基因疗法的UniQure公司披露，FDA认为其研究收集的数据未能提供支持上市申请所需的有效性证据，并要求公司进行另一项研究。
UniQure首席执行官马特·卡普斯塔在一份声明中表示：“尽管我们未能就基于I/II期数据的提交路径达成一致，但我们相信数据的整体性和持久性值得继续实质性对话，探讨FDA所承诺的监管灵活性在此背景下如何恰当应用。”
根据美国亨廷顿病协会的数据，美国约有4.1万人患有亨廷顿病，超过20万人有遗传风险。
前FDA局长、辉瑞董事会成员斯科特·戈特利布博士在CNBC治愈峰会讨论中指出，罕见病治疗的审批决策常面临“数据集不完美、试验规模小、以及需与自然史研究而非安慰剂对照试验进行随机比对”的局面。
“在这些情况下，有时很难辨别明确的疗效，”他说，“这需要审评人员做出大量判断，需要拥有丰富临床试验架构经验的高级职员参与，也需要高级职员愿意在特定情况下灵活变通，并接受一定程度的不确定性。”
过去两年中，FDA经历了严重的人员缩减，药物评估与研究中心部门离职情况尤为突出。
“持续流失顶尖人才”
“当那些长期从事此项工作的人员流失，且这种水准的人才持续离开，就会开始影响审评决策，”戈特利布表示，“部分原因可能是当前领导这些中心的某些人员的导向所致，另一部分则是过去常介入此类决策以推动项目落地的高级资深专家的流失。我在任时就遇到过这类情况，而曾擅长处理此类问题的人员现已离开。”
关于专业知识的流失，戈特利布指出，FDA的肿瘤审评团队此前约有100人，目前已减少至不足60人。“这是合格审评人员实实在在的损失，我可以告诉你，离开肿瘤审评团队的正是那些更资深的审评员，”他说。
戈特利布认为，这可能会影响完整回复函的发出——即FDA在审评周期结束但产品目前形式无法获批时，向药物申请人发出的函件，其中列明需修正的事项以获得批准。
2024年，FDA通过加速审批程序批准了20种药物。去年，同一途径仅批准了9种。“一年内下降幅度相当大。在这些情况下，你可以看到经验丰富的审评人员流失所产生的影响，”戈特利布说。
桑托勒姆还指向了机构生物制品与疫苗部门负责人维奈·普拉萨德的领导风格。桑托勒姆称普拉萨德“长期不支持加速审批”。
“一个长期批评此政策的人掌管着其中一个部门，现在你看到了结果，”他说。
周一，辉瑞首席执行官阿尔伯特·布尔拉在TD Cowen医疗健康会议上表示，普拉萨德一直无视FDA科学家的建议。
“我认为现任局长并未遵循其团队的建议，”布尔拉说。
上月，FDA生物制品评估与研究中心拒绝审评Moderna基于mRNA的流感疫苗，一周后在公司修改申请后逆转决定。据Stat报道，内部审评人员最初支持推进该申请。
马卡里在2月接受CNBC采访时被问及决策转变时表示，FDA解释药物为何未获接受的新做法，导致“某种程度上在寻找替罪羊来解释某些产品未获批准”。
他还概述了FDA针对罕见病定制药物和疗法审批提出的新体系。该体系除了为仅因大规模研究困难而在少数患者中测试过的定制疗法开辟新路径外，还将建立授权实验性治疗的标准化流程，并关键地为公司提供商业化可能。
“现有体系是为常见病而非罕见病设立的，”马卡里说。
奥金克洛斯则认为，公众对FDA近期监管决策的辩论与批评，正在损害该机构为新疗法提供清晰、可靠审批路径的核心使命。
“我认为马卡里和普拉萨德均需立即解职，政府应向国会提交能获得两党支持的人选，以便我们能为FDA奠定坚实基础，”他说。
戈特利布在讨论中提到他与马卡里“相识已久”，并表示他担任局长时，特朗普“极度专注”于推进罕见病治疗。
“当前，市场现状、创新者的感受与总统的愿景之间存在脱节，”他说。
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