全球首创!日本批准帕金森干细胞疗法,患者迎来新希望

日本批准了针对帕金森病和严重心力衰竭的开创性干细胞疗法!据制造商和媒体报道,这些治疗有望在数月内惠及患者。
住友制药公司宣布,其帕金森病治疗药物”Amchepry”已获得生产和销售许可。该疗法通过将干细胞移植到患者大脑中来发挥作用。
据媒体报道,日本厚生劳动省同时也为医疗初创公司Cuorips开发的心肌片”ReHeart”亮了绿灯。这种心肌片有助于形成新血管并恢复心脏功能。
报道援引厚生劳动省的消息称,这些疗法最早可能于今年夏季上市并应用于患者,将成为全球首款商业化的诱导多能干细胞(iPS细胞)医疗产品。
日本科学家山中伸弥因其在iPS细胞领域的研究于2012年获得诺贝尔奖。iPS细胞具有发育成体内任何细胞的潜力。
厚生劳动大臣上野贤一郎在新闻发布会上表示:”我希望这不仅能给日本,也能给全世界的患者带来希望。我们将迅速完成所有必要程序,确保它能够无误地送达每一位患者。”
住友制药在一份声明中称,根据一个旨在尽快让产品惠及患者的制度,公司获得了”有条件、限时”生产和销售Amchepry的批准。
《朝日新闻》报道,这是一种”临时许可”,其安全性和有效性是基于比普通药物临床试验更少的患者数据判定的。
由京都大学研究人员主导的试验表明,该公司的疗法是安全的,并且在改善症状方面取得了成功。
这项研究涉及7名年龄在50至69岁之间的帕金森病患者,每名患者在大脑两侧总共植入了500万或1000万个细胞。
这些来自健康捐赠者的iPS细胞被培育成能产生多巴胺的脑细胞前体,而帕金森病患者体内恰恰缺乏这种细胞。
研究称,对患者进行了为期两年的监测,未发现重大不良反应。其中四名患者的症状有所改善。
帕金森病是一种慢性、退行性的神经系统疾病,影响身体的运动系统,常导致颤抖和其他行动困难。
根据帕金森基金会的数据,全球约有1000万人患有此病。
该基金会指出,目前的疗法”只能改善症状,无法减缓或阻止疾病进展”。
iPS细胞是通过刺激成熟的、已特化的细胞回到幼年状态而产生的——本质上是一种无需胚胎的克隆技术。
这些细胞可以转化为多种不同类型的细胞,其应用是医学研究的关键领域。
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