特朗普力推药物被FDA证实对自闭症患者疗效甚微
华盛顿消息——美国食品药品监督管理局（FDA）于本周二批准了一种针对罕见脑部疾病的仿制药，同时澄清了特朗普总统及其他政府官员此前关于该药物对自闭症患者具有显著疗效的声明。
FDA表示，已批准亚叶酸用于治疗一种影响叶酸（维生素B的一种形态）向大脑输送的遗传性疾病患者，适用人群包括儿童与成人。据FDA官员估计，这种极端罕见的疾病在美国的发病率低于百万分之一。
这一结论与去年九月白宫新闻发布会上的表态大相径庭。当时特朗普与FDA局长马蒂·马卡里曾宣称，该药物正在审查中，有望惠及自闭症患者群体，其中部分患者存在维生素性脑缺陷问题。
“可能涵盖20%、40%甚至50%的自闭症儿童。”马卡里在发布会上如此表示。
但FDA高级官员本周一向记者透露，审查范围已收窄至证据最充分的领域，仅支持该药物用于治疗影响大脑叶酸水平的罕见基因突变患者。
FDA官员同时指出，一项支持该药物治疗自闭症的研究已于今年早些时候被撤回。
自闭症研究者本周二重申，该药物对绝大多数自闭症患者的安全性与有效性均未得到证实。
“目前没有证据表明亚叶酸能帮助大多数自闭症患者，更无法断言其安全性。”自闭症科学基金会的艾丽西亚·哈拉戴博士在接受采访时强调。
哈拉戴指出，目前尚无确切数据表明有多少自闭症患者伴发叶酸脑部疾病。部分医生通过未经FDA认证的专业实验室检测来诊断此类叶酸异常病症。
去年白宫高调宣传该药物的活动，源于卫生部长小罗伯特·F·肯尼迪作出“将在九月前查明自闭症成因”的承诺。
亚叶酸作为叶酸的合成代谢物，对健康妊娠至关重要，建议女性在孕前及孕期补充。该药物现有FDA标签批准的用途包括减轻特定化疗药物副作用及治疗罕见血液疾病。
本次获批适应症的患者常出现运动障碍、癫痫发作等神经性症状，这些表现与自闭症症状存在相似性。
但专业医学团体指出，该药物对自闭症患者的疗效远未明确。
美国儿科学会不建议对自闭症儿童常规使用亚叶酸，包括患有脑叶酸缺乏症的患儿。
尚未解决的争议并未阻止美国医生开具该药物处方。
《柳叶刀》上周发布的研究显示，在特朗普九月底新闻发布会后的三个月内，5至17岁儿童的亚叶酸处方量激增71%。
“由于最初过早且缺乏依据的宣称，我们看到自闭症患者的亚叶酸处方量暴增。”宾夕法尼亚大学自闭症专家大卫·曼德尔表示，“现在患儿家庭正陷入如何选择最佳治疗方案的困境。”
近期部分自闭症儿童家庭反映配药遇到困难。
FDA官员称已允许外国药企进口该药物以保障供应。原研药企葛兰素史克表示暂无重新上市该药物的计划。
哈拉戴博士提醒家长谨慎寻求该药物，并指出自闭症患者使用后可能出现易怒、攻击性、多动等副作用报告。
“如果家长坚持尝试，必须意识到它可能造成伤害且未必有效。”她郑重告诫。
特朗普政府最初决定审查该药物，源于与一位亚利桑那州神经科医生的交流。该医生不仅为自闭症患者开具此药，还经营着专注于该实验性疗法的在线教育业务。
该药物的使用理论基于部分自闭症患者存在阻碍叶酸进入大脑的特异性抗体。但自闭症科学基金会等组织指出，非自闭症亲属同样可能携带此类抗体，表明其并非致病因素。
尽管自闭症尚无单一成因，多数研究者认为遗传与环境因素共同作用导致了该疾病的发生。
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